研究结果展示了开发潜在更安全的腺相关病毒 (AAV) 基因疗法的途径，并为提高AAV的可制造性以增加产量，提供了更多途径
这一发现已作为经同行评审的科学文章发表于权威研究期刊《人类基因治疗》
俄亥俄州哥伦布--(美国商业资讯)--领先的基因药物制造商Forge Biologics（Forge）今天宣布，其经同行评审的论文《腺病毒 L4 区 22K 和 33K 蛋白在腺相关病毒生产中的新作用》（A novel role for the adenovirus L4 region 22K and 33K proteins in adeno-associated virus production）在研究期刊《人类基因治疗》上发表。本文由Forge的分子开发科学家团队撰写，该团队由首席技术官David Dismuke博士、分子开发高级总监Linas Padegimas博士和分子开发二级科学家Angela Adsero博士领导。
生产AAV需要特定的腺病毒基因。然而，一个尚未被发现的新基因尤其被忽视，这是因为它与基因调控区共享DNA序列，而基因调控区决定着基因将在何时或产生多少蛋白质。Forge科研团队利用分子技术，解耦了这一序列的双重用途性质，证明了L4区22K蛋白是AAV载体生产的额外要求，而这一要求此前一直未被注意到。研究还表明，L4区33K蛋白对提高AAV产量至关重要。
Forge首席技术官David Dismuke博士表示：“Forge致力于通过科学创新改善基因治疗的制造。这些重要的AAV生产要求的发现为更有针对性、更高效的生产策略提供了可能，同时也加强了我们的知识产权组合。我为Forge团队的辛勤工作感到非常自豪，他们为我们了解AAV生产的基本要素做出了贡献，从而让我们能够不断推动基因治疗领域向前发展。”
论文的第一作者是Angela Adsero博士。贡献作者包括以下Forge的分子开发科学家：Brendan Chestnut（硕士）、Sara Shahnejat-Bushehri博士、Lalita Sasnoor博士、Travis McMurphy博士、Michael Swenor、Ryan Pasquino、Arun Pradhan博士、Victor Hernandez博士、Linas Padegimas博士、David Dismuke博士。点击开放获取链接，阅读论文全文： https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146。
AAV和基因治疗制造领域领军人物、Forge科学与制造顾问委员会成员Robert Kotin博士表示：“这一有趣的发现可能会对基因治疗制造产生重大影响，从而改进基因药物，并可能改变全球数百万遗传疾病患者的命运。Forge团队在开发基因药物和载体制造方面有着深厚的根基，这些研究结果就是证明。”
关于Forge Biologics
Forge Biologics是一家混合基因治疗合同制造和临床阶段治疗开发公司，致力于使人们能够获得改变生活的基因疗法。Forge成立于2020年，总部位于细胞和基因治疗中心俄亥俄州哥伦布市。其占地20万平方英尺的Hearth工厂专门用于AAV制造，拥有20个定制设计的cGMP套房。公司提供可扩展的端到端生产服务，包括工艺和分析开发、cGMP病毒载体制造、最终灌装、质粒DNA制造以及监管咨询支持，以加速从临床前到临床和商业阶段制造的基因治疗计划。Forge的目标是加快为遗传疾病患者提供变革性药物的进程。欲了解更多信息，请访问www.forgebiologics.com。
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